Lần đầu Bệnh viện Nhi đồng 1 ghép tế bào gốc tạo máu thành công

Bệnh nhi được chăm sóc kỹ lưỡng trước khi ghép tế bào gốc. Ảnh: BVCC.

Ngày 28/1, TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 (TP.HCM), cho biết đơn vị vừa phối hợp Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP.HCM thực hiện thành công ca dị ghép tế bào gốc tạo máu cho bệnh nhi người H’Mông mắc suy tủy vô căn nặng.

Dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp lấy tế bào gốc từ tủy xương hoặc máu ngoại vi của người cho có sự phù hợp HLA, ghép vào cơ thể người bệnh nhằm điều trị các bệnh lý huyết học, miễn dịch, chuyển hóa, di truyền và một số bệnh ung thư.

Bệnh nhi là bé C.S.T. (8 tuổi, ngụ tỉnh Đắk Lắk), nhập viện từ tháng 5/2025 trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt nhiễm trùng và suy dinh dưỡng. Kết quả xét nghiệm cho thấy bé trai bị giảm nặng cả ba dòng tế bào máu. Kiểm tra tủy đồ và sinh thiết tủy xác định trẻ bị suy tủy nặng.

Sau khi loại trừ các nguyên nhân suy tủy mắc phải và bẩm sinh, các bác sĩ chẩn đoán bệnh nhi mắc suy tủy vô căn mức độ nặng. Với thể bệnh này, nếu không được điều trị đặc hiệu, nguy cơ tử vong có thể lên đến 80%.

Tinh thần bệnh nhi thoải mái trước khi ghép. Ảnh: BVCC.

Ở giai đoạn đầu, do gặp nhiều khó khăn trong việc tìm người cho phù hợp, gia đình lựa chọn phương pháp điều trị ức chế miễn dịch bằng Antithymoglobulin, Cyclosporin A và Elopag. Tuy nhiên, sau 6 tháng điều trị, bệnh nhi đáp ứng kém, vẫn lệ thuộc truyền máu và thường xuyên nhiễm trùng do bạch cầu thấp.

Bệnh nhi được xác định suy tủy vô căn nặng, kém đáp ứng điều trị, khi đó dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị triệt để duy nhất. Đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu thuộc Khoa Sốt xuất huyết - Huyết học, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã tiến hành tìm người cho phù hợp trong gia đình. Kết quả cho thấy anh trai 10 tuổi của bệnh nhi có HLA phù hợp hoàn toàn 10/10.

Trước khi ghép, bệnh nhi được đánh giá toàn diện về nhiễm trùng, virus, chức năng tim mạch, hô hấp và chụp MRI đánh giá tình trạng lắng đọng sắt, đủ điều kiện tiến hành ghép. Hai bệnh viện đã hội chẩn, xây dựng phác đồ hóa trị diệt tủy liều cao và kế hoạch thu thập tế bào gốc.

Ngày 3/11/2025, tế bào gốc của người anh được thu thập và lưu trữ tại Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP.HCM. Từ ngày 9 đến 15/12/2025, bệnh nhi được điều trị hóa trị liều cao chuẩn bị cho ghép tại Bệnh viện Nhi đồng 1, vượt qua nhiều rào cản về ngôn ngữ và thể trạng suy kiệt.

Ngày 16/12/2025, túi tế bào gốc được vận chuyển an toàn về Bệnh viện Nhi đồng 1 và tiến hành ghép với sự hỗ trợ, giám sát chuyên môn của các bác sĩ và điều dưỡng Bệnh viện Truyền máu - Huyết học.

Sau 31 ngày, bệnh nhi đã mọc mảnh ghép; không cần truyền tiểu cầu từ ngày thứ 14 sau ghép và không cần truyền hồng cầu lắng từ ngày thứ 24. Đến ngày thứ 46, bệnh nhi được xuất viện trong tình trạng ổn định, sức khỏe hồi phục tốt.

Bệnh nhi xuất viện sau khi sức khoẻ đã ổn định. Ảnh: BVCC.

Bác sĩ Minh cho hay trong quá trình hậu ghép, bệnh nhi gặp một số biến chứng nhẹ như tổn thương thận, loét miệng, tiểu máu vi thể và hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức độ nhẹ. Nhờ điều trị tích cực, nâng đỡ dinh dưỡng và chăm sóc toàn diện, các biến chứng đều được kiểm soát.

"Dự kiến, bệnh nhi sẽ tiếp tục tái khám định kỳ, sử dụng thuốc ức chế miễn dịch chống thải ghép và được theo dõi lâu dài", bác sĩ Minh thông tin.

Đây là ca dị ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên được thực hiện tại Bệnh viện Nhi đồng 1 cho bệnh nhi người H’Mông mắc suy tủy vô căn nặng, thể trạng suy dinh dưỡng, tiên lượng xấu.

Theo thống kê, mỗi năm Bệnh viện Nhi đồng 1 tiếp nhận khoảng 50 trẻ mắc suy tủy vô căn, trong đó hơn một nửa là thể nặng và rất nặng. Trước nhu cầu điều trị ngày càng tăng, bệnh viện đã xây dựng và đưa vào hoạt động Đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu từ tháng 12/2025, mở ra thêm cơ hội điều trị cho nhiều bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo.