 |
9 năm trước, tiến sĩ Dennis Liotta, giáo sư hóa hữu cơ tại Đại học Emory (Mỹ), đặt chân lên hành trình thay đổi cách thế giới phát triển thuốc chữa dành cho những căn bệnh bị lãng quên - loại bệnh chủ yếu ảnh hưởng tới người dân ở các nước thu nhập thấp và ít có phương thức điều trị an toàn, hiệu quả.
“Sự thật phũ phàng là để phát triển loại thuốc mới có thể mất hàng tỷ USD và hàng chục năm nghiên cứu”, tiến sĩ Dennis Liotta nói trong một buổi thuyết trình năm 2016. “Vì thế các hãng dược đa phần chỉ theo đuổi những loại thuốc chữa bệnh sẽ đem lại lợi nhuận khổng lồ”.
Tiến sĩ Liotta hiểu rất rõ khó khăn của người trong nghề vì bản thân ông là nhà đồng sáng chế 12 loại thuốc được Cục Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt. Trong số đó, hai loại thuốc kháng virus lamivudine và emtricitabine đã có vai trò thiết yếu trong việc làm suy giảm sự lây nhiễm của HIV.
Được coi là người đi đầu trong khám phá các loại thuốc chữa bệnh mới, tiến sĩ Liotta đương nhiên không ngồi yên khi Covid-19 bùng phát khắp thế giới.
Molnupiravir - một loại thuốc xuất phát từ phòng thí nghiệm của ông Liotta - đang được nhiều nhà khoa học cho là có khả năng làm thay đổi cuộc chiến chống dịch.
Nếu được phê duyệt, Molnupiravir sẽ trở thành phương thuốc điều trị Covid-19 đầu tiên dưới dạng viên uống, qua đó cho phép loại thuốc này được phân phối dễ dàng và nhanh chóng. Đây là ưu điểm lớn so với các loại thuốc hiện tại cần phải được tiêm tĩnh mạch như remdesivir và liệu pháp kháng thể đơn dòng.
 |
| Molnupiravir là ứng viên thuốc đặc trị Covid-19 hứa hẹn. Ảnh: Shutterstock. |
Ứng viên thuốc đặc trị Covid-19 hứa hẹn
Molnupiravir là loại thuốc kháng virus hoạt động theo cơ chế can thiệp vào mã di truyền và tác động tới khả năng tự nhân bản của nhiều virus RNA, bao gồm SARS-CoV-2, tác nhân gây ra Covid-19.
Ban đầu được sáng chế trong phòng thí nghiệm của tiến sĩ Liotta, Molnupiravir sau đó được công ty công nghệ sinh học Ridgeback Biotherapeutics (Mỹ) mua lại. Hiện, Molnupiravir do Ridgeback phối hợp cùng hãng dược Merck (Mỹ) tiếp tục phát triển.
Tuy chưa được chính thức phê duyệt, giai đoạn thử nghiệm Molnupiravir rất có triển vọng. Đầu tháng 3, Ridgeback thông báo dữ liệu tích cực trong thử nghiệm giai đoạn 2, theo Wall Street Journal.
Theo đó, thử nghiệm giai đoạn 2 với 182 người tham gia được tiến hành để nghiên cứu tác động của những liều Molnupiravir khác nhau đối với người có triệu chứng Covid-19 trong vòng một tuần trước, xét nghiệm dương tính trong 4 ngày trở lại, và không phải nhập viện.
Tình nguyện viên được chia làm 2 nhóm, một nhóm được dùng Molnupiravir 2 lần mỗi ngày, nhóm còn lại dùng giả dược. Sau 5 ngày điều trị, xét nghiệm không phát hiện virus có khả năng lây nhiễm trong nhóm được dùng Molnupiravir, trong khi 24% thành viên trong nhóm giả dược vẫn còn virus có khả năng lây nhiễm, theo Ridgeback.
 |
| Bên trong phòng thí nghiệm bệnh truyền nhiễm của Merck tại chi nhánh ở bang Pennsylvania, Mỹ, nơi các nhà khoa học đang nghiên cứu hoàn thiện Molnupiravir. Ảnh: Bloomberg. |
Ngoài ra, sau 3 ngày điều trị, người dùng liều Molnupiravir lớn hơn cũng có tải lượng virus truyền nhiễm thấp hơn so với nhóm dùng giả dược.
Theo công ty Ridgeback, kết quả trên cho thấy Molnupiravir có tác dụng ngăn chặn SARS-CoV-2 nhân đôi trong cơ thể.
Tháng 3 và 4, Merck hợp tác với một số hãng dược Ấn Độ để thực hiện thử nghiệm và mở rộng quy mô sản xuất. Thỏa thuận sẽ cho phép các hãng dược sản xuất và cung cấp Molnupiravir cho Ấn Độ và hơn 100 quốc gia thu nhập thấp và trung bình, sau khi thuốc này được cơ quan quản lý địa phương phê duyệt hoặc cấp phép khẩn cấp, theo Reuters.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của Molnupiravir vẫn đang diễn ra với hơn 1.200 tình nguyện viên mắc Covid-19 thể nhẹ. Kết quả tạm thời cho thấy sau 5 ngày điều trị, 78,3% tình nguyện viên trong nhóm được dùng Molnupiravir có kết quả âm tính khi xét nghiệm PCR, cao hơn mức 48,4% trong nhóm được chăm sóc bình thường, theo Optimus Pharma, một hãng dược Ấn Độ hợp tác với Merck, ngày 21/7 cho biết.
Qua ngày điều trị thứ 10 và 14, số bệnh nhân còn lại trong nhóm dùng Molnupiravir đều cho kết quả âm tính với Covid-19. Độ an toàn của thuốc cũng được chứng minh sau khi các nhà nghiên cứu không ghi nhận tác dụng phụ hoặc bệnh nền xảy ra trong và sau quá trình điều trị.
Mới đây, các nhà nghiên cứu của Viện Y học Kỹ thuật số thuộc Đại học Quốc gia Singapore, đã phát hiện có thể kết hợp Molnupiravir cùng thuốc chống viêm baricitinib trong điều trị bệnh nhân Covid-19 thể nhẹ và trung bình, Straits Times đưa tin ngày 2/8.
Giáo sư Dean Ho, Giám đốc Viện Y học Kỹ thuật số, cho biết kết hợp thuốc trên có thể ức chế mạnh virus Sars-CoV-2 trong môi trường phòng thí nghiệm. Vị này cho biết sẽ tiếp tục thực hiện thử nghiệm lâm sàng đối với Molnupiravir và sự kết hợp thuốc nói trên.
 |
| Merck đang phối hợp cùng Ridgeback để nghiên cứu hoàn thiện Molnupiravir. Ảnh: Bloomberg. |
Mô hình phát triển thuốc phi lợi nhuận
Nếu thành công, Molnupiravir chắc chắn sẽ có tác động tích cực tới cuộc chiến chống Covid-19. Nhưng có lẽ điều quan trọng hơn cả là quá trình loại thuốc này thành hình.
Như đã nói ở trên, Molnupiravir ra đời trong phòng thí nghiệm phi lợi nhuận mang tên DRIVE do tiến sĩ Liotta đồng sáng lập vào năm 2012, thuộc Đại học Emory.
DRIVE chỉ là một trong khoảng 10 trung tâm khám phá dược phẩm được thành lập trong 20 năm qua trực thuộc các trường đại học. Với hỗ trợ từ chính phủ và nguồn từ thiện, những trung tâm này giúp kích thích công tác nghiên cứu để tìm ra các loại thuốc mới.
Nhưng vì các nguồn ngân sách trên có giới hạn, rất ít trung tâm có đủ cơ sở hạ tầng và chuyên môn để đưa ứng viên thuốc hứa hẹn vượt qua giai đoạn khám phá ban đầu.
Trên thực tế, chỉ những hãng dược “đại gia” mới có đủ tài chính để tổ chức thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, đây là khoản đầu tư rủi ro nên các hãng này ít có khả năng chi tiền vào những loại thuốc được cho là không có tiềm năng lợi nhuận.
Vì thế, nhiều dự án đã đổ bể trong “thung lũng tử thần” - khoảng cách rộng lớn từ lúc thuốc được khám phá tới khi được nhà chức trách phê duyệt.
 |
| Tiến sĩ Dennis Liotta. Ảnh: Emory University. |
Vấn đề này vốn đã là một thách thức trong thời điểm bình thường và càng trở nên trầm trọng trên phương diện ứng phó với đại dịch tương lai.
“Tại thời điểm tháng 7/2019, người ta sẽ trả bao nhiêu tiền cho một phương thuốc chữa SARS-CoV-2? Câu trả lời khi ấy sẽ là ‘SARS-CoV-2 là cái gì?’ và ‘0 đồng’”, tiến sĩ Nat Moorman, giáo sư vi sinh học thuộc Đại học North Carolina (Mỹ), nói.
Theo tiến sĩ Liotta và đồng nghiệp, DRIVE có thể là mô hình phát triển các loại thuốc mới cho tương lai.
Một mặt, DRIVE chỉ tập trung nghiên cứu virus RNA đơn sợi - loại virus đứng đằng sau đa số bệnh truyền nhiễm trên thế giới. Theo tiến sĩ Liotta, "bạn phải chọn một lĩnh vực và dồn toàn bộ nguồn lực vào đó".
Ngoài ra, DRIVE hoạt động dưới hình thức phi lợi nhuận nên không có cổ đông hoặc nhà đầu tư. Điều này có nghĩa DRIVE có thể tập trung vào nghiên cứu những phương thuốc điều trị không có hoặc có ít triển vọng mang về lợi nhuận.
Tuy nhiên, DRIVE không dựa hoàn toàn vào ngân sách từ quyên tặng. Thay vào đó, trung tâm này dùng doanh thu từ việc phát triển loại thuốc đang được săn đón để rót vào những phương thuốc cho bệnh bị lãng quên.
DRIVE có khả năng thực hiện điều ấy vì trung tâm này đàm phán trực tiếp với các công ty và cơ sở khác, từ đó tránh được những quy định quản trị rối rắm thường thấy ở các đại học.
Tiến sĩ Liotta đã quen với thất bại, nhưng thành công cũng để lại bài học đắt giá.
Hơn 10 năm trước, ông Liotta là nhà đồng sáng lập của công ty Pharmasset, cha đẻ của loại thuốc viêm gan C rất thành công. Chỉ sau 4 tháng kể từ khi Pharmasset được mua lại với giá 11,2 tỷ USD vào năm 2011, mọi chuyên gia trong công ty đều rời đi, tiến sĩ Liotta nói.
“Họ rời đi với rất nhiều tiền trong tay, nhưng họ đã rời đi hết. Đó không phải cách hữu hiệu nhất để tạo ra tác động lâu dài”, ông Liotta chia sẻ.
Trong khi đó, ở DRIVE, thành công sẽ không tạo ra biến động. “Chúng tôi rót tiền trở lại trung tâm, giữ những nhân sự giỏi ở lại, và chuyển sang vấn đề tiếp theo”, tiến sĩ Liotta nói.
