Bé gái thoát chết nhờ loại thuốc... chưa ra đời

Bé gái người Úc đang chết dần, vì căn bệnh rối loạn chuyển hóa hiếm gặp, đã may mắn được cứu sống nhờ loại hóa chất mới thử nghiệm trên... chuột.

Em bé, được gọi là Z, từ khi ra đời đã mắc căn bệnh thiếu hụt yếu tố molypden tuyp A - một dạng rối loạn chuyển hóa đến nay vẫn chưa có cách chữa trị. Bệnh khiến cho cơ thể không đào thải được chất độc sulphite và gây ra những tổn thương não liên tục cho đến khi trẻ tử vong, thường vào lúc còn ẵm ngửa. Trung bình, bệnh cướp đi sinh mạng của khoảng 100 em bé mỗi năm, tờ Sydney Morning Herald, cho biết.

"Bé Z" là người đầu tiên trên thế giới được chữa bệnh rối loạn chuyển hóa (thiếu hụt yếu tố molypden tuyp A) bằng một loại thuốc mới chỉ được thử nghiệm trên chuột, ở Đức. (Ảnh: News.com.au)

Bác sĩ cảnh báo bé Z không còn sống được bao lâu. Tuy nhiên, cha mẹ bé và bạn bè họ không chấp nhận tình cảnh tuyệt vọng này. Họ lùng sục, rồi phát hiện ra một nhà sinh học thực vật ở Đức đã tìm ra một hợp chất mà ông cho rằng có thể chữa được bệnh.

Và mặc dù liệu pháp của giáo sư người Đức Gunther Schwarz mới chỉ được thử nghiệm trên... chuột song ông đã thu thập tất cả lượng hóa chất mình có, bay tới Melbourne với hy vọng có thể cứu sống bé Z.

Alex Veldman, bác sĩ của em tại trung tâm y tế Monash ở bang Victoria, lo ngại: "Hóa chất này chưa từng được thử nghiệm trên người, và còn phải vài năm nữa mới trở thành một loại thuốc thực sự. Làm sao chúng ta có thể đưa nó lên giường bệnh trong thời gian ngắn như vậy?".

Nhưng trước khi được trị liệu, các bác sĩ phải nhờ đến phán quyết của tòa án cho phép họ thực hiện cuộc "thí nghiệm" mạo hiểm này, và chạy đua với thời gian để cứu sống bé. Trong khi đó, tình trạng của bé Z xấu đi từng giờ.

"Chỉ 40 phút sau khi tòa án cho phép, chúng tôi đã tiến hành điều trị hóa chất cho bé", bác sĩ Veldman nói. "Những gì xảy ra sau đó thực là đáng kinh ngạc, chất độc trong máu giảm xuống nhanh chóng, bé đã bắt đầu đứng lên, đi vòng quanh, bắt đầu ngắm nghía xung quanh, cô bé bắt đầu uống sữa từ bình, bé đang hồi phục mạnh mẽ".

Giờ đây, bé gái 18 tháng tuổi này đang tiến triển rất tốt. Bác sĩ Weldman sẽ trình bày phát hiện của mình trước Cơ quan Thuốc và Thực phẩm Mỹ và các chuyên gia của châu Âu trong tuần tới, nhằm tìm giải pháp hoàn thiện liệu pháp này.

Phát hiện về loại hóa chất mới làm rúng động giới chuyên gia về rối loạn chuyển hóa trên khắp thế giới, và một thử nghiệm quốc tế giờ đây đã được lên kế hoạch.

Theo VnExpress